母亲，能为孩子作念到什么进程？

当男儿确诊一种不移植险些必死的疾病，这位母亲决定中途学医，创办医药公司，亲手为男儿研发新药。

这不是电影情节，这是真正发生的故事。她不仅救了男儿，还登顶最高薪女 CEO，也为万千患者带来新的但愿。

确诊无药可救的疾病

玛蒂娜（Martine Rothblatt）从没思过男儿会在几岁的年龄片刻进入死字倒计时。

Martine Rothblatt

1981 年，她毕业于加州大学洛杉矶分校，赢得法学博士（JD）和工商惩办硕士（MBA）学位。

如若不是因为男儿，她可能一辈子齐不会听过肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH）这个名字。

1994 年，玛蒂娜的小男儿片刻运转出现呼吸繁重，嘴唇发紫，致使连走到病院那几级台阶齐显得疲惫不胜。

过程了几个月的调养和会诊，男儿最终被确诊为 PAH。

这是一种苦楚但致死致残率较高的疾病，其年发病率约为 2–7/百万东说念主，据测度，好意思国和欧洲的患病率为每百万东说念主 15 至 50 例，女性占 79.5%[1]。

由于早期症状不典型，多数 PAH 患者在确诊时病情已相当严重，处于心功能分级 III–IV 级。

图源：凭据参考贵寓 2 整理

肺动脉压力捏续升高可导致血管重塑，跟着病情发展，患者经常激发右心室肥厚及右心穷苦，年入院率高达 25～40%，再入院率约为 20～30%。

图源：PAH Initiative

而凭据好意思国国立卫生照拂院（NIH）登记处的数据，PAH 平均发病年龄为 36 岁，中位生计期仅有 2.8 年，5 年生计率低至 34%。

图源：PAH Initiative

在那时，PAH 是一种无药可救的疾病。医师告诉玛蒂娜，如若不进行肺移植，男儿最多只可活三年。

但肺移植也不是一件容易的事。那时全好意思肺移植供体每年不及 2000 例，就算比及合乎的肺源，近代照拂败露：PAH 患者术后 1 年生计率在通盘肺移植顺应症中进展最差[3]，严重原发性移植物功能遮拦 (PGD) 的发生率高达 25 %[4]，约 4% 的术后 30 天内死字由急性排异导致[5]。

难说念就莫答允见了吗？

这位母亲却说：「如若你告诉我 impossible，我会平直砍掉 im，取得 possible。」

玛蒂娜的决心也来源于她的实力。

在好意思国，玛蒂娜是卫星播送行业的独创者和领军东说念主物。她在 90 年代初，最初开首，配置起我方的团队，淡漠卫星播送的构思。即即是在无东说念主看好的情况下，仍然成效配置起了障翳全好意思的卫星播送。

这么敢思敢干的勇气和才智，这一次，米兰体彩下载被用在了救治男儿上——她决心，为男儿开拓出一款不错调养 PAH 的药物。

中途学医，她花大齐买下一包玄机药粉

玛蒂娜男儿确诊的第二年，1995 年 9 月 20 日，一个好讯息传来。

一款名为 Flolan（通用名 Epoprostenol，依前线醇）的药物赢得好意思国食物药品监督惩办局（FDA）的批准，成为首个专诚获批用于调养特发性肺动脉高压（NYHA 功能分级 III 级和 IV 级）患者的药物。

Flolan 具有刚劲的扩血管、抗增殖、抗血小板连合营用，然则，由于 Flolan 半衰期相当短，仅有几分钟，必须通过便携式输液泵 24 小时连接绝地将药液捏续泵入中心静脉才有融会疗效。

也因此，直到 2000 年后才被 FDA 扩大顺应症至 PAH。

玛蒂娜的野心莫得因为 Flolan 的上市就停歇。1996 年，玛蒂娜负责成立了调理调养公司（United Therapeutics），决心为 PAH 患者寻找一款更好的调养决策。

这位诞生法学与工商惩办的母亲，运转从新学医。

同庚，她进入英国伦敦玛丽女王大学和伦敦医学院。也就在这里，她碰到了药理学家詹姆斯（JamesCrow），和一种神奇的「白色粉末」——Treprostinil。

Treprostinil 最早是詹姆斯发现的一种不错代替 Flolan 的药物要素。医药巨头葛兰素史克公司（GSK）很早当年曾用 Treprostinil 在大鼠身上作念过检会，开云app恶果标明，在调养肺动脉高压病方面，它的作用微乎其微。

由于 PAH 这种病真的太苦楚，即使研制成效，也不会产生多大经济效益。因此，Treprostinil 很快就被束之高阁。

玛蒂娜却从中看到了契机。

1999 年，玛蒂娜浮松套现了卫星播送公司股票，并找到 GSK，花了两万五千好意思元和明天销售 10% 的分红，赢得了 Treprostinil 的分娩许可。

在好多东说念主看来，这并不是一笔灵敏的投资——因为玛蒂娜用大齐支拨换来的，其实仅仅一个透明的小袋子，内部装着几汤匙的白色粉末。

但玛蒂娜马上参预了开拓。

她先收购了一家名为 Synquest 的化学制造公司以确保分娩才智。

随后十余年里，玛蒂娜的调理调养公司围绕 Treprostinil 这一中枢，成效开拓出了一系列针对 PAH 的疗法，为患者提供了从静脉到吸入、再到口服的各样化遴荐。

图源：凭据公司公开信息整理

但这些疗法，仍然或多或少齐存在不及。玛蒂娜又将眼神投向了新一代化合物。

新药 III 期恶果公布，本年野心苦求上市

2012 年一家名为 Arena Pharmaceuticals 的公司，筛选出了一个对前线环素受体（ IP 受体）具有高度遴荐性和亲和力的分子——APD811，也被称为 Ralinepag。

那时，Arena 的科学家合计，APD811 的更高受体亲和力和更长半衰期，有后劲援救药物增强疗效和提高服药便利性。

那么，如若 APD811 与现存疗法调理起来，能否达到更佳的临床结局呢？

这是一个基于科学互异化的假定，但需要大齐资金来考据。

2018 年 11 月，调理调养公司文书以首付款 8 亿好意思元赢得了 Arena 公司 Ralinepag 的全球独家许可公约。

随后，调理调养公司低调地鼓吹着 Ralinepag 的研发，并悉心设想了 ADVANCE OUTCOMES 检会——

这是一个饱受挑战与质疑的「add-on」检会，即通盘患者齐在采选 PAH 内皮素受体拮抗剂（ERA）和/或 5 型磷酸二酯酶扼制剂（PDE5i）的规范布景调养基础上，当场加用 Ralinepag 或抚慰剂，来评估添加 Ralinepag 的疗效和安全性。

在这时间，公司的其他管线备受温雅，但接洽 Ralinepag 的讯息少之又少，似乎老本也对这款药物并莫得太多期待。

漫长的恭候之后，2026 年 3 月 2 日，调理公司文书 ADVANCE OUTCOMES III 期检会取得巨大成效：

与抚慰剂比拟，Ralinepag 将患者发生全因死字、疾病症状恶化或 PAH 接洽入院等临床恶化事件的风险大幅镌汰了 55%。

在雄伟的次要额外包括六分钟走路距离 (6MWD) 和 N 终端 B 型利钠肽前体 (NT-proBNP) 的变化，与抚慰剂比拟，Ralinepag 使达到临床改善的几率从基线到第 28 周提高了 47%[6]。

这个数据恶果，致使比已上市的访佛药物，还要亮眼。

Ralinepag 可能成为首个亦然现在惟逐个个逐日一次口服前线环素，公司准备 2026 下半年向 FDA 提交新一代口服前线环素调养 PAH 的苦求。

除了药物研发，调理调养公司还发起了肺动脉高压倡议（PAH Initiative），戮力于于为 PAH 偏激他慢性疾病患者提供调养的新道路。

玛蒂娜还在 2006 年景立了专注于器官移植工夫的子公司，温雅减速移植需求或扩大捐赠器官供应的工夫，将蓝本可能被弃用的边际供肺 50～70% 成效升沉为可移植器官[7]。

不仅如斯，她还在 2011 年又花 760 万好意思元收购了一家异种移植公司，野心通过基因剪辑猪来克服东说念主体器官严重短缺的问题。

2022 年，玛蒂娜的公司还推出了一款 3D 打印的肺支架，该打印的肺支架包含 44 万亿个体素，胪列出 4，000 公里的肺毛细血管和 2 亿个肺泡[8]。

2021 年，调理调养公司作念出了一项斗胆而前瞻的决定——转型为群众利益公司（Public Benefit Corporation， PBC），成为好意思国第一家转型为 PBC 的上市生物工夫公司[9]。

如今，玛蒂娜的男儿不仅不错像辽远东说念主相似生活，也加入了母亲，总共在调理调养公司责任。

左边是玛蒂娜的男儿（图源：PAH Initiative）

而玛蒂娜本东说念主，不仅创造了首位女性登顶「全球生物医药行业最高薪 CEO」的历史，还在 2014 年景为了全好意思最高薪女 CEO。

这位执着于把「不成能变为可能」的母亲，从未停驻我方的脚步。

筹备：玉蝴蝶｜监制：z_popeye

参考贵寓：

[1]Levine DJ. Pulmonary arterial hypertension: updates in epidemiology and evaluation of patients. Am J Manag Care. 2021;27(3):S35-S41. doi:10.37765/ajmc.2021.88609

[2]Heidenreich PA， Bozkurt B， Aguilar D， et al. 2022 AHA/ACC/HFSA Guideline for the Management of Heart Failure: A Report of the American College of Cardiology/American Heart Association Joint Committee on Clinical Practice Guidelines [published correction appears in J Am Coll Cardiol. 2023 Apr 18;81(15):1551. doi:10.1016/j.jacc.2023.03.002.].

[3]Patients With PAH Face Unique Considerations for Lung Transplantation | AJMC.

[4]肺移植后原发性移植物功能遮拦的照拂进展 - 中国生物医学文件作事系统.

[5]Martinu T， Pavlisko EN， Chen DF， Palmer SM. Acute allograft rejection: cellular and humoral processes. Clin Chest Med. 2011 Jun;32(2):295-310. doi: 10.1016/j.ccm.2011.02.008. Epub 2011 Mar 25. PMID: 21511091; PMCID: PMC3089893.

[6]United_Therapeutics.https://ir.unither.com/press-releases/2026/03-02-2026-113011187

[7]Lung Bioengineering.What keeps us up at night:making sure that More lungs are utilized.https://www.lungbioengineering.com/hcp/about-us.

[8]United_Therapeutics.https://browse.library.kiwix.org/content/wikipedia_en_all_maxi.

[9]Benefit Biotech.https://gailnet.org/zh-CN/profile-of-a-benefit-biotech-united-therapeutics-journey-of-becoming-and-existing-as-a-public-benefit-corporation-pbc/United Therapeutics.

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